A Pint Pharma anuncia la aprobación de EMPAVELI® (pegcetacoplana), una primera y única terapia dirigida, indicada para el tratamiento de adultos con hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN)

SAO PAULO-(ALAMBRE DE NEGOCIOS)–OrphanDC y Pint Pharma anunciarán hoy que ANVISA, Agência Nacional de Vigilância Sanitária, aprobó, el 25 de julio de 2023, el medicamento EMPAVELI® (pegcetacoplana), primera y única terapia dirigida, indicada para el tratamiento de adultos con hemoglobinúria. paroxística notura (HPN). Empaveli é o primeiro tratamento para HPN que se liga à proteína C3 do complemento.

La HPN es una enfermedad sanguínea rara, crónica y con riesgo de vida, que una activación descontrolada del complemento leva à destrucción de dos globos rojos portadores de oxigeno por medio de hemólisis intravascular y hemólisis extravascular. Caracterizada por hemoglobina persistentemente baja, una HPN puede resultar en transfusiones frecuentes y síntomas debilitantes, como fadiga severa causada por anemia. Apesar das melhorias na atividade hemolítica com o tratamento com inibidor de C5, aproximadamente 72% das pessoas com HPN tratados com inibidores de C5 permanecem anêmicas, de acuerdo con un estudio retrospectivo y transversal.

“La aprobación del Empaveli pela ANVISA es un marco para las personas que viven con HPN en Brasil, pois os síntomas da HPN podem afectar significativamente la calidad de vida de dos pacientes” Así lo afirma David Muñoz, director ejecutivo y presidente de Pint Pharma. “

Segundo Valnei Canutti, Hematólogo y Jefe de Asuntos Científicos de Pint Pharma, “A pegcetacoplana é uma innovação terapêutica para esses pacientes e sua aprovação pela ANVISA é baseada nos resultados do estudo PEGASUS de fase 3, que avaliou a eficácia ea segurança de Empaveli em comparação con o eculizumabe en 16 semanas en adultos con HPN. (Os resultados completos de seguridad y eficacia foram publicados en The New England Journal of Medicine en marzo de 2021) e com a chegada de Empaveli, y esperamos contribuir efectivamente con a comunidade de HPN no Brasil”

“Aprovação de hoje representa innovação no tratamento da HPN, pois trata-se do primeiro registro de nova classe de medicamentos, a primeira e única terapia dirigida para C3 com potencial de mejorar significativamente la calidad de vida de dos pacientes”, dice Daniel Zequeto, fundador y director ejecutivo de OrphanDC

“La aprobación de Empaveli não é apenas una victoria para nuestra empresa, sino principalmente para los pacientes que podrán beneficiarse de esta terapia innovadora. Este producto tiene el potencial de mejorar la calidad de vida de muchos individuos que infelizmente sofrem com uma doença tão devastadora”, Según Flavio Santoro, Gerente General de Pint Pharma en Brasil.

Empaveli^® tiene su registro en Brasil para OrphanDC G Importación y distribución de productos farmacéuticos y tendrá su comercialización y distribución de forma exclusiva para Pint Pharma.

Sobre Empaveli

Empaveli (pegcetacoplana) es una terapia c3 dirigida a regular a activación excesiva de la cascada del complemento, parte del sistema inmunológico del cuerpo, que puede levantar el aparecimento y progresar de muchas enfermedades graves.

A Pegcetacoplana está aprobado en la Unión Europea como, Aspeveli, medicamentos órfão y en los Estados Unidos como Empaveli para el tratamiento de adultos con HPN. A terapia também está sob investigação para várias outras doenças raras em hematología, nefrología y neurología.

Sobre una pinta farmacéutica

A Pint Pharma, con escrito central en Viena, Austria, es una empresa farmacéutica especializada enfocada en adquirir o licenciar y comercializar productos farmacéuticos para América Latina.

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Sobre ODC

A OrphanDC atua como parceira de empresas de Biotecnología na América Latina. Nuestras capacidades y experiencia están enfocadas en el soporte a clientes globales, desde la etapa de desarrollo clínico hasta el final del ciclo de vida del producto.

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